La FDA aprobó enlicitide, una terapia oral de administración diaria que logró reducir el colesterol LDL entre 56% y 59% en adultos con hipercolesterolemia.
La FDA aprobó Lipfendra (enlicitide), el primer tratamiento oral dirigido contra la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9). Está indicado como complemento de la alimentación y el ejercicio para reducir el colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en adultos con hipercolesterolemia, incluidos aquellos con hipercolesterolemia familiar heterocigota. A diferencia de los inhibidores de PCSK9 disponibles previamente, que requieren administración subcutánea, enlicitide se administra como una tableta una vez al día.
La aprobación se sustentó en dos ensayos clínicos fase 3, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo, que incluyeron en conjunto a 3,207 adultos tratados previamente con la dosis máxima tolerada de estatinas. El desenlace principal de ambos estudios fue el cambio porcentual del LDL-C desde el inicio hasta la semana 24.
En el primer estudio (Registro de ensayo clínico: NCT05952856) participaron pacientes con enfermedad cardiovascular aterosclerótica establecida o con riesgo elevado de desarrollarla. El LDL-C basal promedio fue de 96 mg/dL y el tratamiento con enlicitide produjo una reducción ajustada frente a placebo de 56% a las 24 semanas. En el segundo ensayo (Registro de ensayo clínico: NCT05952869), realizado exclusivamente en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, el LDL-C basal promedio fue de 119 mg/dL y la reducción frente a placebo alcanzó 59%. En este último estudio también se observaron disminuciones de colesterol no HDL, apolipoproteína B y lipoproteína(a).
La frecuencia general de eventos adversos y de suspensiones del tratamiento fue similar entre enlicitide y placebo. En los pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota, las reacciones notificadas con mayor frecuencia que con placebo fueron diarrea y mareo. La disponibilidad de un inhibidor oral de PCSK9 podría facilitar el acceso y la aceptación de esta estrategia terapéutica; sin embargo, la aprobación se basa en su capacidad para reducir el LDL-C y todavía será necesario conocer los resultados de los estudios diseñados para evaluar su efecto sobre infarto, evento vascular cerebral y otros desenlaces cardiovasculares.
Fuente:
FDA Approves First Oral Therapy that Inhibits Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9 (PCSK9) to Lower Bad Cholesterol in Adults with High Cholesterol. Published July 16, 2026.
